Badacze z Uniwersytetu Wrocławskiego pomogli znaleźć jedną z przyczyn leukodystrofii
12 kwietnia 2021, 04:50Jedną z przyczyn leukodystrofii – choroby istoty białej mózgu, która ma podłoże genetyczne – zidentyfikowali badacze z uniwersytetów we Wrocławiu, Getyndze, Jenie i Kolonii.
Terapia genowa przywraca wzrok
14 sierpnia 2009, 06:23Amerykańscy badacze ponownie udowadniają, że terapeutyczne DNA może leczyć choroby, wobec których medycyna była dotychczas bezsilna.
Zatwierdzono lek ratujący najmłodszych
27 grudnia 2016, 06:56Federalna Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła niezwykle obiecujący lek, który ratuje życie najmłodszych. Nusinersen to lek na rdzeniowy zanik mięśni (SMA). Dzieci z najcięższą postacią tej choroby zwykle umierają przed 2. rokiem życia. Firmy Ionis i Biogen opracowały środek, który po kilku latach testów daje obiecujące wyniki.
Terapia genowa przywróciła słuch pięciorgu dzieciom
30 stycznia 2024, 16:44Ubiegły tydzień przyniósł świetne informacje dla dzieci cierpiących na neuropatię słuchową DFNB9. Ta choroba dziedziczona autosomalnie recesywnie spowodowana jest mutacją w genie kodującym otoferlinę. Jej skutkiem jest poważna lub całkowita utrata słuchu. Przed tygodniem na łamach The Lancet ukazał się artykuł opisujący wyniki terapii genowej, w ramach której przywrócono słuch 5 dzieciom z DNFB9. Badania prowadzono w Chinach, a brali w nich udział naukowcy z Uniwersytetu Fudan w Szanghaju i Uniwersytetu Harvarda.
Dlaczego jesteśmy tak bardzo podatni na HIV?
18 grudnia 2009, 23:14Każdy z nas posiada we krwi unikalną kolekcję przeciwciał, z których część może nas chronić przed chorobami zakaźnymi. Dlaczego tak niewielu ludzi posiada jednak immunoglobuliny skierowane przeciwko HIV?
Najdroższy lek świata wycofany z obiegu
24 kwietnia 2017, 11:16Najdroższy na świecie lek zostaje wycofany z obrotu. Terapia genetyczna Glybera została opracowana przez firmę uniQure z Amsterdamu i w 2012 roku zyskała pięcioletnią akceptację na terenie Unii Europejskiej. Lek miał radzić sobie z rzadkim wrodzonym niedoborem lipazy lipoproteinowej (LPDP). Jego pojedyncza dawka kosztowała 1 milion euro.
Lek na (prawie) każdą chorobę
29 sierpnia 2010, 10:06Panaceum - mityczny lek, uzdrawiający każdą chorobę. Poszukiwali go dawni alchemicy, ale może to współczesnej biotechnologii uda się go wynaleźć. Bo - chociaż wydaje się to nieprawdopodobne - pojawiła się terapia mogąca wyleczyć większość chorób.
Bąbelki i ultradźwięki zamiast przeszczepu
19 maja 2017, 09:01Naukowcy opracowali nową metodę leczenia stawów rzekomych (niezagojonych złamań). Obejmuje ona 2-etapową terapię genową, ultradźwięki i mikrobąbelki. U miniaturowych świnek umożliwiło to wygojenie urazu w ciągu 6 tygodni.
Terapia genowa odtwarza komórki produkujące mielinę
10 lutego 2012, 10:13Choroby demielinizacyjne, np. stwardnienie rozsiane, prowadzą do uszkodzenia osłonek mielinowych nerwów. Utrudnia to przewodzenie sygnału, przez co pojawiają się zaburzenia ruchu, czucia itp. Naukowcy z California Institute of Technology (Caltech) opracowali terapię genową, która wzmaga tworzenie nowych oligodendrocytów, czyli komórek wytwarzających mielinę, z komórek macierzystych i progenitorowych mózgu.
Luxturna najdroższym lekiem w USA
4 stycznia 2018, 10:54Firma Spark Therapeutics, twórca pierwszej dopuszczonej w USA terapii genowej przeciwko rzadkiej dziedzicznej formie ślepoty, podał cenę leczenia. Wynosi ona 850 000 USD, zatem stosowany podczas niej lek Luxturna jest najdroższym lekarstwem sprzedawanym w Stanach Zjednoczonych.
